Recientemente se ha conseguido la aprobación por parte de la FDA para nuevas indicaciones en base únicamente en Real World Evidence (RWE) o evidencia del mundo real o de la práctica clínica. En algunos casos, se trataba de entornos en el que se daba cierta dificultad para encontrar suficientes individuos que cumplieran los criterios para llevar a cabo un estudio clínico, de manera que la utilización del RWD resultó crítica. De este modo, se utilizaron bases de datos de salud para extraer datos de pacientes y gracias a estos estudios retrospectivos se consiguió obtener una muestra significativa, que permitiese justificar la heterogeneidad y reproducibilidad de los resultados.

Pero este no es el único caso de estudio que obtiene resultados en salud (la aprobación de una nueva indicación). Los laboratorios innovadores han recurrido desde hace años a datos del mundo real para, por ejemplo, ayudar a justificar sus decisiones de fijación de precios a los financiadores. En 2016, se aprobó en EE.UU. una ley (21st Century Cures Act), que permitía actualizar el diseño de los ensayos clínicos incorporando la perspectiva del paciente en el desarrollo de nuevos productos y tratamientos, sentando las bases (éticas y financieras) para un mayor uso de los datos del mundo real en las aprobaciones de medicamentos.

Por otra parte, en los últimos años la ciencia de los datos y computación ha evolucionado enormemente, haciendo que conceptos como el Big Data o la inteligencia artificial sean de interés social general, lo que crea un escenario en el que cada vez se antoja más atractivo el uso de datos del mundo real para obtener resultados en salud. Por tanto, en base a las técnicas de gestión de datos utilizadas en los estudios más recientes, las capacidades de la inteligencia artificial, el procesamiento de lenguaje natural (PLN) y el exponencialmente creciente volumen de datos de salud electrónicos, podemos concluir que los análisis de RWD y RWE podrían ser claves y tener aplicaciones hasta ahora inimaginables. Esto es posible gracias al deep machine learning: la capacidad de los ordenadores para extraer normas, reglas y patrones de grandes volúmenes de datos (como haría el cerebro humano) y utilizarlas para crear algoritmos que sean capaces de “aprender” y predecir comportamientos futuros de forma automática.

El análisis de RWD con PLN y análisis Big Data podría conducirnos a herramientas en salud que permitan:

- Desarrollar terapias dirigidas teniendo en cuenta la historia e información genética de cada uno de los pacientes: Medicina Personalizada.

- Toma de decisiones: los algoritmos de análisis de Big Data en conjunto con herramientas de inteligencia artificial son capaces de “aprender” y proporcionar al profesional sanitario información datos y bioestadística específicos.

- Análisis de variables: a pesar del enorme volumen de los datos, las herramientas de gestión de Big Data permiten interrelacionar variables dónde el análisis humano no es capaz, pudiendo encontrar sucesos probables que hasta ahora no estaban relacionados o cribar la toda la información en función de las necesidades específicas.

- Análisis de tratamientos: eficiencia, seguridad, medición de resultados.

- Diagnóstico precoz e instauración de terapias específicas para estadios iniciales de la enfermedad.

- Optimización de recursos: reducción de listas de espera, detección de pacientes mal controlados o con mala adherencia, hospitalización, tiempo de consulta…

El tratamiento de Big Data está siendo utilizado en todas las industrias; desde conocer las tendencias de compra de un subgrupo de personas determinado a estudiar todas las variables distintas que participan en accidentes de tráfico en miles de escenarios diferentes.

La capacidad estadística, predictiva y de aprendizaje de estos algoritmos está calando cada vez más el sector salud, que ya está siguiendo la estela de la evolución de este conocimiento y adaptándolo a sus necesidades. Desde hace años se está llevando a cabo la digitalización de la información clínica, permitiendo la accesibilidad de los datos para este tipo de estudios RWD/RWE con Big Data y PLN, que cada vez se antojan más necesarios para la dirección que debe tomar el sector: la medicina personalizada.

<sup>Referencias
- 21st Century Cures Act
https://obamawhitehouse.archives.gov/the-press-office/2016/12/03/mensaje-semanal-aprueben-la-ley-de-curas-del-siglo-21</sup>

^{- Summary of Product Characteristics: IBRANCE hard-gelatin capsules (document in Spanish
https://cima.aemps.es/cima/pdfs/es/ft/1161147003/FT_1161147003.html.pdf}

^{- U.S. Food & Drug Administration Drug Approvals and Databases
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/palbociclib-ibrance}