LA SITUACIÓN DE ACCESO EN ESPAÑA: ¿CÓMO SE EVALÚA HOY EN DÍA?
A nivel general, cuando se habla de acceso a medicamentos, se puede hacer referencia a un iceberg: por un lado, la parte visible son los medicamentos y las terapias que le llegan a los pacientes por disponer de una aprobación y financiación por parte de las entidades regulatorias. Por otro lado, la parte que no es visible se compone de todos aquellos medicamentos que quedaron por algún motivo sin aprobación. Esto significa que el tiempo y el coste invertido en el desarrollo de nuevos productos, muchos de ellos innovadores, no serán visibles ni alcanzables para miles de pacientes.

La metáfora del iceberg se modifica drásticamente dependiendo del país, ya que, la parte que emerge en algunos países es más o menos visible de acuerdo con sus mecanismos de evaluación y los agentes reguladores involucrados. Ellos, a través de diferentes requerimientos y modelos de evaluación, determinan qué se financia y qué no, una vez estos son aprobados a nivel europeo.

Concretamente en España, para determinar qué medicamentos o terapias se aprueban y se financian, se evalúan aspectos como: la eficacia, la seguridad y el impacto económico, entre otros. Estos aspectos son los que, históricamente, se han tenido en cuenta en la evaluación de medicamentos evaluados a raíz de los resultados de los ensayos clínicos. Por lo general, se trata de estudios clásicos con un tamaño muestral de la población grande, que están en Fase III, con doble ciego y con comparador estándar.

Parece lógico pensar en estos requerimientos como un estándar en la evaluación, sin embargo, surgen dudas cuando se evalúan otros tipos de abordajes. ¿Cómo es la evaluación de las terapias innovadoras para las que no se han realizado estudios bajo el paraguas de lo clásico? ¿Se evalúa bajo los mismos requerimientos?

Para dar respuesta a estas preguntas, se ha de revisar el informe W.A.I.T. que precisamente arroja diferentes indicadores del acceso de las terapias innovadoras. Es allí donde se refleja que el 53% de los nuevos medicamentos son aprobados en España, dejando un 47% de fármacos y terapias sin ser aprobadas.

LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA Y LOS SISTEMAS DE EVALUACIÓN
Para entender en profundidad la situación de acceso de las terapias innovadoras, lo primero sería definir qué es la innovación terapéutica. Sin embargo, y haciendo referencia al debate organizado por Redacción Médica: “No hay una definición clara de lo que es innovación y al no tenerla, no hay ni siquiera una clasificación homogénea de lo que son los fármacos innovadores” según exponen especialistas como Dulce Ramírez Puerta, vicepresidenta primera y responsable del Comité de Profesionalización de la Sociedad Española de Directivos de la Salud (Sedisa) en el vídeo “Accesibilidad y Asequibilidad de la Innovación Terapéutica”.

La falta de consenso en la definición de la innovación terapéutica nos traslada a un escenario de acceso incierto, ya que, si no se tiene este término mínimamente definido, llevar a cabo una evaluación de su posible acceso, será aún más complicado, dada la elevada subjetividad que conlleva.

Para comprender con ejemplos prácticos lo que se entendería por innovación, se puede hacer referencia a la medicina personalizada y de precisión, como las Terapias CAR-T con medicamentos hechos a medida para un paciente específico o las terapias dirigidas en situaciones donde se trata un tumor o tipo de mutación en concreto, más allá de un órgano o patología, utilizando información específica del paciente.

Es así como se llegan a conceptos como el del “Tumor Agnóstico”, donde los tratamientos abordan específicamente una alteración molecular independientemente del tumor y su localización. El beneficio último que trae este abordaje no es otro que el atacar directamente la raíz de donde se ha generado el tumor, de manera más eficaz y con menos efectos secundarios, si se compara con otro tipo de terapias inespecíficas como la quimioterapia.

Estos desarrollos y nuevos conceptos con una aproximación hacia el paciente y no a la patología, aunque pueden ser un ejemplo de innovación terapéutica, están generando una disrupción en el marco de acceso: la medicina y su desarrollo parecen avanzar más rápido que los sistemas de evaluación. Dichos sistemas están preparados para evaluar medicamentos con ensayos clínicos estándares y están dejando ver que no funcionan para una nueva era de medicamentos innovadores, ya que, si estos no cumplen los criterios establecidos, la dificultad de valoración en algunos escenarios para demostrar la eficacia, será mayor.

LÍNEAS DE TRABAJO PARA DAR RESPUESTA AL RETO DE LA INNOVACIÓN EN SALUD
Plantear nuevos modelos para dar respuesta al reto del acceso a medicamentos innovadores es el siguiente paso, haciendo especial énfasis en situaciones donde los actuales requerimientos clínicos, hoy pueden ser inviables de cumplir. Por ejemplo, en ensayos clínicos con una n (tamaño de muestra) pequeña, por tratarse de una enfermedad rara que padece una minoría de la población.

La llegada de terapias avanzadas e innovadoras requiere adaptar los modelos de evaluación y financiación, brindando alternativas de medición para mejorar el acceso de los pacientes a los nuevos tratamientos. Sin estas modificaciones, podrían estarse no financiando medicamentos que beneficiarían a pacientes sin tratamientos eficaces actualmente.

En este sentido, se pueden tener diferentes enfoques que permitan y faciliten un

acceso más rápido y equitativo a estas terapias innovadoras. En este ámbito, resulta imprescindible hablar de modelos como el Value-Based HealthCare (VBHC).

Este modelo patient centricity, enfocado en las necesidades del paciente y en la medición de resultados obtenidos, llama su atención por impulsar la reducción de costes sanitarios, incrementar la satisfacción del paciente y disminuir los riesgos asociados.

Esto permite a su vez, que los sistemas de pago y financiación se hagan en función de dichos resultados, además, que las entidades evaluadoras que regulan los procesos de aprobación y financiación consideren otros datos, más allá de los clínicos. Algunos aspectos que incluye y promueve este modelo son:

* Medir los resultados en salud. Promover una asistencia integral sanitaria basada en el trabajo en equipo entre los profesionales sanitarios, evitando los silos asistenciales. De esta forma, los costes a lo largo de todo el circuito del paciente se entienden como una totalidad y no de manera aislada. Por ejemplo, si tomamos como referencia el precio de un medicamento y éste se considera alto, hay que contemplar su impacto positivo en su uso, es decir, puede reducir días de hospitalización, menor tiempo de seguimiento y menos visitas por parte de diferentes especialistas. 

* Analizar los resultados y la experiencia de los pacientes. Incluir resultados que tengan en cuenta la voz del paciente, para analizar la calidad de vida y su experiencia frente a diferentes intervenciones. En este contexto, existen formularios como los PROMs (patient-reported outcome measures) y los PREMs (patient-reported experience measures) que ayudan a recoger los resultados importantes para los pacientes.

* Tener en cuenta estudios de RWE (Real Word Evidence). Recoger datos en la práctica clínica real, más allá de los ensayos clínicos. Esto particularmente resulta importante porque impacta en los modelos de financiación basados en resultados, como en los casos de los fármacos sujeto a una evaluación posterior.

* Poseer tecnologías de la información robustas. Acompañamiento de la asistencia sanitaria en la medición de resultados y en la organización del circuito del paciente. De esta forma, se garantiza tener dispositivos electrónicos adecuados para una monitorización continua, además ayuda en la accesibilidad y análisis de la información y así medir los resultados y la eficiencia de la asistencia sanitaria.

Los beneficios de poner en marcha este modelo son diversos a nivel de acceso a medicamentos, ya que facilita la financiación de tratamientos de alto impacto, permite generar información sustentada en datos de vida real, promueve la sostenibilidad del sistema, y, además, tiene en cuenta la voz del paciente, no considerada hasta el momento.

En conclusión, los indicadores demuestran que la evolución de la ciencia, la investigación y nuevos desarrollos, no van de la mano con el sistema actual de evaluación, sobre todo en países como España, donde el proceso y la forma de evaluar puede ser considera fraccionada al tener que enfrentar evaluaciones en diferentes niveles: regional, autonómico y estatal.

El reto por conseguir dentro del acceso a medicamentos debe traer un modelo más ágil y eficiente, que tenga en cuenta la voz del paciente y que brinde alternativas que ayuden a la evaluación equitativa de las nuevas terapias en camino.