En el sector farmacéutico, el uso del Real World Data (RWD) se está convirtiendo en una herramienta cada vez más relevante para la toma de decisiones clínicas y empresariales.

En el sector farmacéutico español, el RWD es especialmente relevante porque permite obtener información sobre cómo se utilizan los medicamentos en la práctica clínica diaria, así como su efectividad y seguridad a largo plazo. Además, el RWD también puede utilizarse para evaluar la efectividad comparativa de diferentes tratamientos y para identificar subpoblaciones de pacientes que puedan beneficiarse más de ciertos medicamentos.

Y es que este concepto es relevante para la toma de decisiones en investigación, pero también para apoyar el acceso al mercado, afinar con estrategias de producto, mejorar la farmacovigilancia y la adherencia a los tratamientos.

En un reciente artículo de McKinsey publicado en 2022 se indicaba que en los próximos 3 o 5 años, una empresa farmacéutica media (entre las Top 20) podría desbloquear más de 300 millones de dólares al año adoptando Real World Evidence (RWE) en toda su cadena de valor. Y es que el RWE es el resultado del análisis de datos que se generan por la práctica clínica en el mundo real (RWD).

Generating Real World Evidence at scale using advanced analytics, McKinsey 15 de marzo de 2022

Sin embargo, a medida que aumenta la complejidad y diversidad del Big Data en salud, surgen problemas y desafíos relacionados con la integración de los datos, regulatorios, disponibilidad y calidad, además de los de privacidad y protección de los datos personales.

El propósito de este artículo es explorar la importancia del Real World Data en el sector farmacéutico y cómo podrían abordarse dichos retos para aprovechar al máximo el potencial del Big Data para generar RWE a partir de RWD.

Disponibilidad y calidad de los datos
En cuanto a la calidad y accesibilidad de los datos, existen desafíos que deben ser abordados. En algunos casos, la calidad de los datos puede ser limitada debido a la falta de estandarización en la recopilación y registro de la información, lo que puede dificultar su análisis y comparación con otros datos. Además, la disponibilidad de los datos puede ser limitada debido a la privacidad y la confidencialidad de los pacientes, lo que puede dificultar el acceso a los datos para fines de investigación.

Para poder desarrollar una estrategia de RWD-RWE, es condición necesaria el acceso a todos los datos: tanto aquellos provenientes de la HCE (donde se seleccionan los pacientes, en el hospital), como los generados en el entorno no clínico, los vinculados al comportamiento del paciente o las fuentes de datos abiertos sanitarios. Estos últimos son de gran importancia para explicar o ayudar a explicar resultados sobre estrategias terapéuticas.

Un trabajo de campo cualitativo realizado por Photovoice Villaverde sobre la Comunidad de Madrid permitió entender, mediante la publicación de datos abiertos, el riesgo cardiovascular asociado al tipo de alimentación de los ciudadanos (villaverde.https://www.hhhproject.es/hhh-sub-studies/photovoice/photovoice-publications/)

La interoperabilidad y la integración de los datos de diferentes fuentes también pueden ser desafíos importantes. A menudo, los datos se encuentran en silos y no se integran fácilmente entre sí. Esto puede limitar la capacidad de los investigadores, así como de la industria, para obtener una visión más completa y precisa de la práctica clínica real y del uso de los medicamentos.

A nivel Europeo, se está trabajando desde distintos ámbitos por establecer un criterio común y un modelo de trabajo, fomentando la compartición de datos. A través de la directiva Europea, se ha establecido que los datos de alto valor deberían publicarse en formatos abiertos de manera que posibiliten su utilización y reutilización, permitiendo a las entidades compartirlos con cualquier persona y cualquier fin. Al tratarse de datos muy sensibles para la privacidad de las personas, se hace imprescindible disponer de la legislación y compromiso con la privacidad de forma equilibrada para avanzar en la investigación científica.

(https://datos.gob.es/es/blog/datos-abiertos-en-salud-y-educacion-como-datos-de-alto-valor)

Para abordar estos desafíos, es necesario establecer marcos regulatorios claros y estandarizados para la recopilación y registro de los Datos del Mundo Real. Además, se deben promover iniciativas de interoperabilidad y estandarización de datos para facilitar la integración de datos de diferentes fuentes y mejorar la calidad y accesibilidad de los datos.

Integración de los datos
En cualquier organización sea sanitaria o no, solo podremos obtener valor si somos capaces de extraer conocimiento a partir de las diferentes fuentes de información tanto internas como externas y por tanto se hace más crítico y necesario saber cómo integrando y superponiendo información relevante y poder promover mejoras y toma de decisiones  en los procesos clínicos y comerciales.

Los gestores sanitarios reconocen la importancia de integrar sus sistemas de historiales clínicos electrónicos con tecnologías que den soporte a los profesionales sanitarios con información fácilmente procesable a lo largo de todo el proceso de atención asistencial. Casi la mitad (46%) de los médicos dicen que los EHR tienen datos incompletos y no disponen de las funcionalidades que necesitan para su análisis.

(1) Tiwari, V., Thakur, R. S., & Tiwari, B. (2018). Optimization of EHR Data Flow Toward Healthcare Analytics. In Proceedings of International Conference on Recent Advancement on Computer and Communication (pp. 637-643). Springer, Singapore.

Si integramos el análisis de datos dentro de los sistemas de recogida de los historiales clínicos, los equipos de atención clínica o profesionales sanitarios podrán acceder y analizar todos los tipos de datos en unos pocos clicks, permitiendo explorar datos de forma intuitiva, visualizar información y obtener información de forma inmediata, todo directamente dentro del flujo de trabajo de atención sanitaria, permitiendo mejorar la toma de decisiones, en consulta.

Integrar la información recogida en los evolutivos clínicos permite, de algún modo, tener en cuenta la voz y la experiencia del paciente, que queda reflejada en muchas ocasiones en la información que tanto el personal de enfermería, auxiliares y médicos, recoge en cada turno. Además, con el análisis de datos, se puede reducir la variabilidad clínica y sin duda, mejorar los resultados en salud, además del proceso asistencial (reduciendo, por ejemplo, días de estancia).

La integración a nivel de gestión hospitalaria o de la administración sanitaria podría ayudar a los gestores a tener paneles de control o dashboard donde se pudiera analizar el rendimiento de los médicos de su organización, analizar las actividades clínicas y los costes para comparar e identificar las mejores prácticas para diferentes grupos de pacientes, descubrir las causas de la variación clínica, identificar prácticas ineficaces y mejorarlas o exponer las mejores prácticas y estandarizarlas.

2019, Top 12 Transformative Insights in Healthcare by Clik

El reto, y gran desafío, para los gestores hospitalarios, es orquestar la información de la historia clínica, distintos softwares diseñados con una funcionalidad asistencial, que requieren adaptarse a las necesidades del RWD, integrando plataformas de datos que faciliten la integración de distintas fuentes, el análisis masivo, el desarrollo de modelos que permitan predecir tendencias, y cuyos resultados queden reflejados de nuevo en la HCE.

Las avanzadas tecnologías de Business Intelligence (BI) resuelven el problema de la integración. Tecnologías que reúnen datos de múltiples fuentes diferentes y permiten a los usuarios explorar y descubrir insights para tomar decisiones o explorar y sondear las posibles asociaciones de los datos, utilizando búsquedas interactivas por palabras clave.

Kundu, M. G. (2021). Statistics and machine learning methods for EHR data–From data extraction to data analytics, by Hulin Wu et al., CRC Press: by Hulin Wu et al., 2021. Boca Raton, FL: CRC Press, ISBN 978-0-367-44239-2, 327 pages,  Hardback. Journal of Biopharmaceutical Statistics, 1-2.

Un ejemplo es la aplicación de plataforma de BI en el Hospital Universitario Sahlgrenska, uno de los centros sanitarios más grandes del norte de Europa, con la que pudieron descubrir variaciones significativas en la duración de la estancia en el hospital. Y pudieron identificar y estandarizar las mejores prácticas, logrando reducir las operaciones por segunda vez en un 17 % y los tiempos de espera de los pacientes en 50 días.

2019, Top 12 Transformative Insights in Healthcare by Clik

Seguridad de los datos
Las fuentes de datos en salud desprotegidas pueden convertirse en un punto de entrada fácil para los piratas informáticos. Y es que todos conocemos las consecuencias que se han publicado recientemente en prensa y televisión relativos a la brecha de seguridad ocurrida en el Hospital Clínic de Barcelona.

El establecimiento de unos estándares de seguridad se hace imprescindible en diferentes niveles: físicos, donde los ordenadores que contienen los datos están protegidos frente a la posible entrada de intrusos. a nivel humano, donde los usuarios sean pertinentemente autorizados para reducir la posibilidad de que alguno de ellos de acceso a intrusos a cambio de sobornos o favores, y a nivel del sistema operativo, donde se implanten controles de seguridad en redes privadas y de acceso remoto y el administrador de los sistemas defina las barreras y protocolos de seguridad SSL (Secure Sockets Layer) y TLS (Transport Layer Security), firmas digitales, certificados digitales e infraestructura de claves públicas (PKI).

Mecanismos y conceptos de seguridad. - Documentación de IBM WebSphere MQ Versión 7.5. https://www.ibm.com/docs/es/ibm-mq/7.5?topic=ssfksj-7-5-0-com-ibm-mq-sec-doc-q009730--htm

Marco regulatorio
En España, el uso del Real World Data en el sector farmacéutico está regulado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). La regulación actual establece que los datos obtenidos del mundo real pueden utilizarse para la evaluación de la seguridad y efectividad de los medicamentos, siempre y cuando se cumplan ciertos requisitos.

Entre estos requisitos se incluyen la obtención del consentimiento informado de los pacientes, la garantía de la confidencialidad y anonimización de los datos, la utilización de métodos estadísticos adecuados y la validación de los resultados obtenidos.

Sin embargo, a pesar de la existencia de una regulación específica, existen lagunas y desafíos regulatorios que pueden limitar el uso del Real World Data en el sector farmacéutico español.

Uno de los desafíos es la falta de estandarización de los datos y de los métodos utilizados para su recolección y análisis. Esto puede dificultar la comparación de resultados entre diferentes estudios y limitar la capacidad de los investigadores para obtener conclusiones sólidas.

A su vez, la falta de claridad en la regulación en cuanto a la utilización de los Datos del Mundo Real en la toma de decisiones regulatorias y de reembolso también puede limitar su uso en el sector farmacéutico español.

Aunque existe una regulación específica para el uso del Real World Data en el sector farmacéutico español, aún existen desafíos regulatorios y lagunas que deben abordarse para aprovechar al máximo su potencial en la evaluación de la seguridad y efectividad de los medicamentos en la vida real.

Privacidad y protección de los datos
En España, la protección de datos personales está regulada por la Ley Orgánica de Protección de Datos y Garantía de Derechos Digitales (LOPDGDD) y el Reglamento General de Protección de Datos de la Unión Europea (RGPD). Estas leyes establecen los principios y requisitos que deben cumplir las empresas y organizaciones que manejan datos personales.

En el sector farmacéutico español, la regulación de protección de datos es particularmente importante debido a la naturaleza sensible de los datos de salud. Por lo tanto, el uso del Real World Data en el sector farmacéutico español debe cumplir con los principios y requisitos de protección de datos personales.

Los retos y oportunidades para el uso responsable y ético del Real World Data en el sector de la salud y farmacéutico español están relacionados con la necesidad de equilibrar la privacidad de los pacientes y la necesidad de utilizar datos para la investigación y la mejora de la atención médica.

Entre los retos, se encuentran la necesidad de garantizar la confidencialidad y anonimización de los datos, así como el cumplimiento de los requisitos de consentimiento informado de los pacientes. Además, el uso de Real World Data puede plantear riesgos de discriminación y estigmatización de ciertos grupos de población, por lo que es necesario tomar medidas para garantizar la equidad y evitar la discriminación.

Por otro lado, el uso responsable y ético del Real World Data en el sector farmacéutico español también presenta oportunidades para mejorar la investigación y la toma de decisiones clínicas. Los datos del mundo real pueden proporcionar información valiosa sobre la efectividad y seguridad de los medicamentos en la práctica clínica real, lo que puede ayudar a mejorar la calidad de la atención médica y la seguridad del paciente.

Además, el uso de Real World Data también puede ayudar a identificar nuevas necesidades y oportunidades de investigación y desarrollo en el sector farmacéutico, lo que puede mejorar la innovación y el avance científico.

Conclusiones y recomendaciones
El uso del Real World Data en el sector farmacéutico español presenta una gran oportunidad para mejorar la investigación y la atención médica, pero también plantea desafíos importantes en términos de regulación, disponibilidad y calidad de los datos, privacidad y protección de los datos, y habilidades y capacidades en el análisis de datos.

Para abordar estos desafíos, se deben tomar medidas para mejorar la regulación y promover la estandarización y la interoperabilidad de los datos. También se deben abordar los problemas de privacidad y protección de datos mediante la implementación de políticas y prácticas de seguridad efectivas.

Además, se deben desarrollar programas de capacitación y educación continua para mejorar las habilidades y capacidades en el análisis de datos, y se deben fomentar la colaboración y el intercambio de conocimientos entre los diferentes actores del sector.

El Real World Data ofrece un potencial significativo para la investigación y la atención médica en el sector farmacéutico español, pero se necesitan esfuerzos concertados para abordar los desafíos y aprovechar plenamente las oportunidades que ofrece.

Impulsar los casos de uso de Real World Data implementando la práctica del Big Data en las distintas organizaciones, como análisis exploratorios para la identificación de pacientes y centros para el desarrollo de los ensayos clínicos, progresión de enfermedades crónicas con la identificación de patrones para intervenir adecuadamente o mejora de la adherencia médica. 

Impulsando la creación de modelos predictivos y herramientas analíticas que aceleren el conocimiento de los distintos trastornos, identificar a los pacientes más aptos, Investigadores clave y apoyar a los diseños de estudios clínicos innovadores.