Si tuviera que definir las características que debe tener cualquier profesional que se dedica a lo que llevo haciendo desde hace 10 años diría: anticipación, capacidad de análisis, visión y empatía.

Anticipación y capacidad de análisis por múltiples razones. En primer lugar, porque el proceso de definición del valor de una tecnología sanitaria ya comienza con la evaluación a nivel europeo (en la mayoría de los casos, excepto las autorizaciones nacionales) para obtener la autorización de comercialización, momento a partir del cual la responsabilidad de decidir sobre el precio y el reembolso de un medicamento pasa a los Estados. Esta es una fase previa a la negociación nacional que requiere un análisis profundo: a través del EPAR (informes de evaluación pública europea) de un medicamento es posible conocer la información relevante desde el punto de vista clínico-científico que formará la base de evaluaciones técnicas posteriores por organismos nacionales y regionales que producen recomendaciones basadas en esta evidencia. Hablamos por ejemplo de los IPT o de los informes Génesis que se realizan para algunos medicamentos y que están demostrando ser esenciales tanto para definir el posicionamiento del producto como en la fase de negociación del precio y reembolso con el Ministerio en España.

La anticipación es un elemento clave para acelerar los procedimientos de negociación de P&R a través de la colaboración con los decisores con el objetivo de definir nuevos acuerdos económicos que permitan financiar y, por lo tanto, premiar la innovación.

Cuando hablamos de nuevos acuerdos económicos no nos referimos naturalmente a descuentos arbitrarios, al techo de gasto o a los acuerdos de precios por volumen, sino a acuerdos que combinan el principio de fijación de precios basado en el valor con la necesidad de incorporar datos de evidencia real (Real World Evidence) en el proceso de toma de decisiones sobre el precio y el reembolso. Es posible que el impacto de un nuevo tratamiento en términos de supervivencia global y resultados a largo plazo no se capture completamente en el estudio clínico y es por esta razón que los datos de Real World Evidence pueden ser de gran ayuda para confirmar el valor de un medicamento.

Actualmente, Italia es el único País que ha introducido un sistema de registros, a nivel nacional, destinado a controlar el consumo de fármacos, gracias a los que los acuerdos de reembolso condicional se han relacionado con la respuesta individual de los pacientes.

El desarrollo de dicho sistema, a través de una colaboración público-privada, podría ayudar a favorecer el aumento de tales acuerdos también en España, respetando plenamente la tendencia actual de centrar la atención en la coherencia entre el compromiso económico que requieren los nuevos medicamentos y el valor (beneficio) agregado.

Visión: es fundamental porqué el panorama al que nos enfrentamos está en constante cambio y es necesario estar al tanto de las futuras innovaciones que tendrán que ser financiadas para garantizar a todos los pacientes tratamientos de vanguardia en áreas terapéuticas donde ha habido una falta de innovación durante más de 30 años. Estoy pensando, por ejemplo, en la leucemia mieloide aguda, pero podrían citarse muchos otros casos: medicamentos curativos para la hepatitis C, tratamientos disease modifying para patologías crónicas como la esclerosis múltiple, o patologías neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer, donde la investigación es prometedora.

Para tener una visión es esencial colaborar con los decisores para compartir la información en una perspectiva de horizon scanning y trabajar mutuamente para que los pacientes puedan tener acceso a la mejor innovación disponible, que garantiza una ventaja real, clínicamente relevante.

Empatía: nos permite "conectarnos" con las personas y ver una situación o un problema desde el punto de vista de nuestro interlocutor.

Por definición, por lo tanto, la empatía es un valor sumamente importante para fomentar un entorno de colaboración en el que todos los actores vayan en la misma dirección: el acceso a los medicamentos más prometedores y la sostenibilidad económica.

Si me preguntáis cual son los principales desafíos del acceso al mercado todavía hay conceptos y principios actuales que comenzaron a discutirse hace aproximadamente 6 años, como, por ejemplo:

- la aplicación del principio de fijación de precios basado en el valor
- la incorporación de datos de evidencia real (RWE) en el proceso de toma de decisiones de precio y reembolso
- la adopción de la metodología de los Registros y los procedimientos de los nuevos acuerdos de precios (reembolso condicional basado en resultados) para integrar el principio de fijación de precios basado en el valor con los datos de RWE en la práctica oncológica actual.

Lo anterior necesita integrarse con lo que actualmente está previsto en la fase de negociación de precios: la evaluación de la relevancia / gravedad de la patología, el número y la validez de las alternativas terapéuticas presentes en la misma indicación terapéutica, del valor agregado del medicamento en comparación con alternativas disponibles, de la relación costo-efectividad incremental (con la definición de valores umbral para la aceptabilidad de esta relación), del impacto del medicamento en gastos de salud y en gastos farmacéuticos con cargo al sistema nacional de salud y al precio vigente en otros países europeos.

Para "hacer sinergia" con otros países europeos sería interesante, en analogía por ejemplo con lo que se está haciendo en Italia, definir mejor el concepto de innovación y, posiblemente, una metodología transparente para evaluar el grado de innovación de los nuevos medicamentos, basado en el valor terapéutico adicional o definir un procedimiento de vía rápida en favor de los medicamentos huérfanos.

Desde este punto de vista es interesante, en principio, lo que proporciona en Italia la legislación que siempre ha protegido la experimentación de medicamentos huérfanos y su entrada en el mercado para garantizar a los pacientes el acceso a las mejores terapias disponibles.

Para acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos, la Ley Balduzzi (Ley 189/2012, artículo 12, párrafo 3) estableció que la compañía farmacéutica puede presentar un precio y una solicitud de reembolso a la Agencia italiana (AIFA) tan pronto como se emita la opinión positiva del CHMP, antes de que la Comisión Europea publique la autorización de comercialización.

El siguiente párrafo 5-bis del mismo artículo, establece que AIFA evalúa como una prioridad, a los efectos de la clasificación y el reembolso por parte del sistema sanitario de salud, los medicamentos huérfanos de relevancia terapéutica excepcional para los cuales se presentó la documentación necesaria. En este caso, el plazo para la evaluación se reduce a cien días (autorización fast track).

Se trata de iniciativas positivas a nivel local que valdría la pena analizar en una perspectiva de mejora mutua y sinergia para enfrentar mejor los desafíos futuros que se avecinan.

En conclusión, hay muchos retos y oportunidades que nos esperan para los cuales es fundamental una actitud curiosa y abierta al cambio porqué solo de esta manera se pueden encontrar nuevas soluciones y aprender de lo bueno que ya existe.