El sector farmacéutico en Europa: un breve repaso del marco legislativo y regulatorio
La industria farmacéutica en Europa emplea a 750.000 personas, representa el 17% de las inversiones en I+D del continente y el 10% del PIB europeo (siendo el 20% de la actividad industrial de la UE) (1). Es un sector clave no solo para la sanidad sino también para la economía europea por lo que su regulación y la transparencia en las actividades de “influencia” son esenciales para el bienestar de la ciudadanía, de la economía y de calidad democrática de Europa.

El acceso asequible a medicamentos seguros en Europa tiene como base un marco regulatorio complejo en el que la inversión en investigación y desarrollo de nuevos medicamentos juega un papel clave, tal y como la OMS destaca en un reciente informe (2).
Dicho marco regulatorio (3) emana de las Directivas europeas que tienen en la Comisión Europea su órgano precursor y por lo que respecta al acceso del medicamento, la Comisión también tiene un papel relevante al conceder, denegar, modificar o suspender las autorizaciones de comercialización de medicamentos que han sido presentados mediante procedimiento centralizados.

Independientemente de los procedimientos de autorización elegidos por las empresas comercializadoras (centralizado, descentralizado o de reconocimiento mutuo), las normas y los requisitos aplicables a los productos farmacéuticos en la UE son idénticos, independientemente de la vía de autorización que siga el medicamento (2). Es relevante destacar que con el fin de garantizar que los medicamentos son accesibles a los pacientes en un tiempo más limitado, en Europa siguen prosperando las autorizaciones de comercialización condicionales (lo hemos visto recientemente con las soluciones para la COVID-19).

Con respecto a las políticas y procesos de fijación de precios y reembolso de medicamentos, éstas quedan en manos de las autoridades gubernamentales de los Estados Miembros de la UE. En muchos países las políticas de fijación de precios están íntimamente ligadas a las políticas de reembolso cuando un pagador público, sea propio o a través de aseguradoras privadas interpuestas, cubre el costo de los medicamentos para los pacientes.

Tal como recientemente describe el Observatorio Europeo de la Organización Mundial de la Salud – OEOMS (2), en países como Finlandia y Suecia la fijación de precios y las decisiones de reembolso son paralelas. En otros países (como Italia y Portugal) la misma institución está a cargo tanto el precio como el reembolso.

Aunque las políticas de precio y reembolso en Europa aplican un principio de subsidiaridad y quedan plenamente en manos de los Estados, éstos deben cumplir con la directiva de transparencia de la UE (Directiva 89/105/CEE) que indica, por ejemplo, que las decisiones sobre fijación de precios o reembolso de medicamentos deben ser tomadas dentro de los 90 días posteriores la presentación de las peticiones de precio o reembolso (o dentro de los 180 días para la fijación conjunta ambos). Además, se exige a las autoridades competentes que sigan procesos transparentes en las decisiones de precios y reembolsos (4):

• Las decisiones deben ser motivadas y basadas en criterios objetivos y verificables a través de publicaciones contrastables.

• Debe garantizarse el derecho de los fabricantes solicitantes de apelación a un organismo independiente contra una decisión de fijación de precios y/o reembolso de la autoridad u organismo competentes.

Los “influenciadores” del acceso al medicamento en Europa: el rol creciente de los pacientes
Las asociaciones empresariales son uno de los principales canales de influencia del sector farmacéutico. Tomando una perspectiva paneuropea, EFPIA emerge como el paradigma de las asociaciones empresariales que influyen sobre el marco legislativo, regulatorio y de las políticas públicas del sector farmacéutico en la UE, y que de forma local replican las asociaciones empresariales en los Estados Miembros. EFPIA dedica anualmente más de 5,5 M€ a las actividades de “lobby“ en Bruselas; junto con sus dos subgrupos especializados (European Biopharmaceutical Enterprises (EBE) y VaccinesEurope), se eleva a más de 6 millones de euros la inversión en este tipo de actividades por parte de las principales patronales del sector en la UE durante el 2018 (5). Adicionalmente las empresas socias de las patronales europeas destinaron de forma individual un global de más de 16M de euros a estas actividades (5). La capacidad de influencia de EFPIA se hace evidente en el hecho de que actualmente se encuentra en ocho de los grupos consultivos de la Comisión Europea, que proporcionan posicionamientos sectoriales a los legisladores en temas relacionados al desarrollo de políticas públicas paneuropeas.

Al margen de los legítimos intereses industriales y comerciales de las compañías, los propios pacientes son uno de los colectivos básicos y con creciente influencia en el acceso de medicamentos.

En un reciente informe (6) se pone de manifiesto el cambio en el rol de las asociaciones de pacientes por lo que se refiere a su influencia legislativa y de acceso al medicamento. Históricamente, las organizaciones de paciente nacieron con el objetivo inicial de intercambiar las experiencias de su propia enfermedad con los profesionales sanitarios, autoridades y eventualmente las compañías desarrolladoras de medicamentos. Actualmente, ésta sigue siendo una función básica y relevante de la mayoría de las organizaciones de pacientes, pero sus mecanismos de interacción con el resto de los actores del sistema han variado significativamente. Así, por ejemplo, se ha incrementado comunicación en línea (blogs, foros de Internet y web) o se han consolidado conceptos como el de “comunidades digitales” de pacientes y cuidadores.

Es creciente también el papel relevante que tienen las asociaciones de pacientes como actores de “alfabetización” (Health Literacy), educación y apoyo; así como también en la definición de políticas y la toma de decisiones de acceso a los medicamentos. Algunos ejemplos relevantes en este ámbito son la IMI-Innovative Medicines Iniciative, una colaboración público-privada entre la industria farmacéutica y la Comisión Europea para la promoción de la I+D en Europa (7); el PatientPartner (8) o el proyecto VALUE + (9); que han identificado las necesidades de los pacientes en el contexto de los ensayos clínicos y han consolidado plataformas de comunicación y alineamiento que permiten interacciones mutuamente beneficiosas entre pacientes y los profesionales en los ensayos clínicos. Con estas iniciativas se incrementa la capacidad intercambiar información, experiencias y buenas prácticas sobre la participación de pacientes y organizaciones de pacientes en proyectos de salud apoyados por la Unión Europea a nivel europeo y también nacional.

Tradicionalmente los grupos de defensa de los pacientes se han focalizado en campañas de concienciación, que han ganado en impacto con la irrupción de las redes sociales. El impacto político de las organizaciones de pacientes también ha aumentado y cada vez más los representantes de pacientes se incluyen en los organismos oficiales que asesoran sobre políticas de salud y decisiones de atención sanitaria. Son crecientes (en número y capacidad de influencia) los procesos y metodologías que garantizan que los pacientes estén completamente preparados para involucrarse en áreas como la investigación y los ensayos clínicos, y garantizar que los pacientes estén disponibles para participar en cualquier fase de la cadena de valor de la I&D de los medicamentos (6).

También es extremadamente relevante la creciente involucración de los pacientes y sus asociaciones en el acceso a los medicamentos. Así por ejemplo la EMA prevé que los pacientes y cuidadores participen en una amplia gama de actividades de la Agencia (10). Su participación en la EMA puede ser a nivel asociativo o como expertos individuales e implica su contribución en cada uno de los aspectos significativos de ciclo de vida reglamentario de un medicamento: desde el envío previo del dossier de autorización y la evaluación de los medicamentos hasta la autorización posterior.

De hecho, la EMA se relaciona con una red de más de treinta y cinco organizaciones de pacientes (10), con el fin de asegurar que las necesidades de los pacientes estén representadas a través del contacto directo con la Agencia. Estas organizaciones no tienen ánimo de lucro, en la mayoría de los casos tienen un alcance paneuropeo, e incluyen tanto organizaciones paraguas que abarcan varias organizaciones más pequeñas o nacionales; como organizaciones con un enfoque en un área terapéutica específica. Dichas entidades, una vez evaluadas y confirmadas para cumplir los criterios de elegibilidad de la EMA, reciben comunicaciones y consultas específicas de la Agencia y ayudan en la identificación de expertos para asuntos específicos del producto (10).

Un modelo, el de la EMA, que otras instituciones (especialmente de evaluación de tecnologías y medicamentos en los países) empiezan a incorporar. De hecho, la participación de los pacientes en proyectos europeos se ha convertido en un requisito clave para garantizar la financiación de algunos medicamentos (6).

El activismo científico y terapéutico se ha incorporado también como una nueva tendencia de las asociaciones de pacientes en Europa. Se ha desarrollado especialmente el concepto de "paciente experto" o "experto en experiencia" (6) y aunque este concepto está bien aceptado en muchas áreas, su impacto en los resultados de los medicamentos todavía está evolucionando.

En cuanto a la financiación de la investigación, las asociaciones de pacientes están siendo también activas en facilitar más recursos para la I&D y dirigiendo el destino de dichos recursos a proyectos específicos de su interés. Además, las organizaciones de pacientes promocionan posicionamientos públicos relacionados con estándares de atención, guías de atención y establecimiento de prioridades de investigación; desarrollando también criterios para evaluar los proyectos de investigación, contribuyendo a evaluar propuestas de investigación en rondas de financiación y haciendo seguimiento de proyectos de investigación en curso (6).

COVID-19: Las tendencias en el negocio que marcan el rol de las Relaciones Corporativas o Institucionales
La innovación es el motor del crecimiento de la industria farmacéutica, y también una fuente clave de trasformación de los sistemas sanitarios. Pese a que la industria ha sido tradicionalmente “conservadora” en términos de evolución de sus modelo de negocio, ciertas tendencias deben ser analizadas bajo la perspectiva de la crisis pandémica reciente, que también ha sacudido las estructuras tradicionales de la industria (aceleración de la innovación en base a un modelo de “gestión por misión”; nuevos canales de relación con los profesionales sanitarios y los pacientes; nuevas formas de organización del trabajo; revalorización del concepto de innovación mientras se revisa la seguridad del acceso a medicamentos esenciales; inversión del sector en la preparación de nuevas crisis pandémicas…).

En este sentido podemos identificar ciertas tendencias del sector que podrán ser clave en la evolución del papel de las funciones de las Relaciones Corporativas o Institucionales (11):

• Crecimiento estable de la factura farmacéutica: siguiendo la tendencia de los últimos años, los países desarrollados siguen manteniendo un crecimiento estable del gasto farmacéutico. Según los últimos datos publicados por IQVIA (12), el gasto excederá los 1.4 billones (trillones anglosajones) a finales del 2021, representando un crecimiento del 35% en 5 años. Los principales contribuidores de ese crecimiento son los productos innovadores, comercializados especialmente en China y EE. UU., mientras que la UE está moderando tanto su crecimiento de mercado como la atracción de inversión en I&D por parte de la industria. Dicha tendencia se prevé estable hasta el 2023, incluso tomando en consideración los efectos de la pandemia.

• Servicios adicionales al medicamento: la conocida estrategia “beyond the pill” sigue en boga en el sector. Según Shiden Sedgh Bina (13) las compañías farmacéuticas disponen de más recursos y herramientas para afrontar los retos sanitarios y las soluciones de alta tecnología (por ejemplo, digitales) son cada vez más atractivas para los profesionales sanitarios, los pacientes (y los inversores). Aunque los enfoques de servicios que complementan al medicamento no son nuevos, se observa que, especialmente como resultado de la pandemia, estas soluciones están tomando una renovada tracción en el sector. Entre las novedades cabe destacar el esfuerzo creciente de las compañías en utilizar soluciones digitales que hacen más eficientes (y rápidos) los ensayos clínicos, favoreciendo también que más y diversos pacientes puedan ser incorporados en las fases de desarrollo del producto.

• Importancia del rol e involucración del paciente: una involucración temprana de los pacientes en las fases iniciales del desarrollo de los productos es cada vez más tenida en cuenta por las compañías. Incluso las grandes empresas del sector están consolidando la figura del “Chief Patient Officier” y el “Chief Digital Officier” para mejorar la capacidad de involucración de los pacientes en los ensayos clínicos, por ejemplo.

• Expansión del uso de datos y evidencia en “mundo real”: el uso de “Real_World_Evidence - RWE” está lejos de ser nuevo en nuestro sector, aunque recientes avances en esta área se han empezado a identificar tanto por parte de los reguladores o financiadores, así como por la propia industria. Sólo como ejemplo, la EMA publicó ya en 2020 recomendaciones sobre el uso de Big Data y la FDA ha publicado guías sobre el uso de RWE en 2021.

• Énfasis en el “marketing digital”: la rápida y contundente expansión de la pandemia del COVID-19 ha modificado substancialmente la forma en que las compañías están operando en termino de relación con los profesionales sanitarios, las autoridades y los pacientes. La presencialidad ha perdido peso en favor de nuevas formas de conectividad digital e interacciones virtuales. Lo que hasta ahora era un claro punto débil de la industria, se ha convertido en un elemento clave del éxito de la estrategia comercial de las compañías.

• Explosión de la telemedicina: la interacción entre paciente y profesional sanitario también ha experimentado un cambio radical como efecto de la pandemia. Los servicios sanitarios remotos han explosionado y la adaptación a estos nuevos modelos de provisión de servicios sanitarios se han acelerado y expandido dramáticamente. Atendiendo a los últimos informes disponibles (14) más del 70% de los prescriptores están dispuestos a relacionarse con sus instituciones de referencia y pacientes a través de medios digitales.

• Profundización en los aprendizajes de la farmacovigilancia: la extraordinaria rapidez en el desarrollo de soluciones para el COVID-19, sumado a la necesidad de construir confianza en el uso masivo de las vacunas, ha puesto de manifiesto de nuevo la necesidad de monitorizar los efectos adversos de los fármacos entre las prioridades de las autoridades sanitarias y los desarrolladores. Herramientas como el “Machine Learning” se han demostrado con un enorme potencial, al automatizar rutinas manuales previas, procesos administrativos costosos y proveyendo al sector de más y mejor información sobre los efectos no deseados de los nuevos medicamentos.

En todos estos ámbitos identificados, el rol de las funciones corporativas y de las Relaciones Institucionales o Gubernamentales puede ser clave: facilitando la aceptación de evidencia generada con nuevas soluciones tecnológicas; estableciendo alianzas para el refuerzo de la farmacovigilancia y la preparación del sector sanitario para hacer frente a futuras pandemias; estableciendo acuerdos para la implantación definitiva de soluciones digitales en los sistemas sanitarios; o contribuyendo al buen manejo de los crecientes retos del acceso a la innovación.

Retos específicos del acceso al medicamento
Especialmente tras la crisis COVID-19 la combinación de los retos de sostenibilidad económica de los sistemas de sanidad junto con la necesidad de dar cabida a la innovación farmacoterapéutica es clave para la salud industrial y económica de los países que explica la agenda que hoy está sobre la mesa de discusión política (15):

• Enfermedades minoritarias y medicamentos huérfanos. Entre los distintos grupos de interés relacionados con este tipo de enfermedades se discute sobre el uso adecuado de incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos que tienen requisitos regulatorios más limitados y altos precios para poder recuperar las inversiones de I+D. Distintos gobiernos han puesto sobre la mesa la necesidad de reducir los periodos de exclusividad de los medicamentos huérfanos y limitar los criterios para la consideración de un medicamento como huérfano.

• Nivel y transparencia de los precios de medicamentos: El acceso al medicamento no puede desvincularse de la discusión de sector farmacéutico como un sector industrial y económico clave para los países europeos en el mercado mundial. Hay un movimiento creciente que reivindica el cálculo de un retorno de la inversión pública en el desarrollo de medicamentos en los países europeos y promueve nuevos marcos de colaboración público-privada en el desarrollo de medicamentos y la gestión de fondos públicos de investigación médica (16). En base a este enfoque, se debate obligar a las empresas fabricantes de medicamentos en Europa a reducir más el tiempo en que se obliga a comercializar un medicamento una vez autorizado, a reducir la exclusividad de los datos para favorecer la competencia y promover iniciativas de colaboración trasfronteriza en la determinación de precios (trasparencia) o la adquisición de medicamentos. También la mayor flexibilidad en el uso de medicamentos fuera de indicación está en el debate de las políticas públicas en muchos países.

• Ensayos clínicos: Es creciente la presión sobre el sector para publicar todos los resultados de los ensayos clínicos (positivos o no) (17). También es creciente el papel que las asociaciones de pacientes pueden tener en la determinación y dirección de los ensayos en fases finales de desarrollo de medicamentos (10).

• Evaluación armonizada de medicamentos para decisiones de reembolso: Existe una creciente presión política entre los países de la UE para avanzar hacia un entorno de evaluación de tecnologías y medicamentos más armonizado en Europa. En este sentido la UE apoya financieramente la cooperación voluntaria entre las agencias de evaluación de medicamentos, que hasta el momento se ha canalizado a través de la red de agencias europeas (EUNetHTA). El debate sobre la necesidad de una visión armonizada de la evaluación de fármacos nace también de la necesidad de diferenciar claramente el tipo de evidencia y negociación necesarias tanto para el proceso de autorización (dirigido por la EMA) como para el proceso de reembolso (llevada a cabo por los países).

Hacer frente a la gestión de los retos descritos del sector farmacéutico en Europa requiere de un enfoque multidisciplinar que defina correctamente el mapeo de actores, su contraste de intereses y ponga en marcha acciones corporativas basadas en la legitimidad social, técnica y finalmente política.

La “legitimidad” como elemento fundacional de la “influencia” en el sector
Las Relaciones Corporativas (Institucionales, Externas, Gubernamentales…) de la industria farmacéutica, en el contexto europeo, tradicionalmente no han contado con una estructura prefijada, estable o incluso reconocida como esencial de la definición de la estrategia de negocio de las compañías (18).

La gestión del acceso del medicamento en nuestro entorno requiere también de una gestión de actores (“stakeholders”) planificada y apoyada en una metodología técnicamente solvente (19). Dicha metodología debe estar basada en un componente de “legitimidad” que garantice la capacidad de participar y contribuir a la toma de decisiones estratégica de las compañías por parte de los equipos de Relaciones Corporativas o Institucionales (20).

Es importante recordar que la inclusión de la opinión de los distintos actores implicados en los procesos regulatorios y legislativos está prevista por el propio marco regulatorio europeo y es fundamental para equilibrar los conflictos de interés entre las partes afectadas. La industria, asociada o de forma individual, actúa en pro de la defensa de intereses comerciales legítimos, pero no siempre socialmente “legitimados”, y es ahí donde los departamentos de Relaciones Corporativas o Institucionales deben diseñar e implantar una estrategia de aproximación a la autoridad basada en la legitimidad (21).

La legitimidad en el sector farmacéutico debe basarse en su capacidad de construcción y defensa de su capital de reconocimiento “social”, como agentes “socialmente necesarios”. La construcción del capital de legitimidad de una empresa pasa, primero, por conseguir representatividad social (21). Para ello debe garantizarse que el análisis y credibilidad técnica de los argumentos que se utilizan en la defensa de los intereses de la compañía, o del sector, son técnicamente solventes, reconocidos y “reconocibles” por aquellas instituciones que evalúan y deciden sobre los beneficios que la compañía aporta al sector sanitario y a la sociedad en su conjunto. Sólo con un capital de legitimidad técnica de partida puede maximizarse la capacidad de influencia de una compañía en el entorno político y regulatorio. Pero la solvencia técnica de los estudios y contenidos científicos no es suficiente, las compañías deben articular propuestas legislativas y de valor más allá del producto y que resuenen en las necesidades de la sociedad en su conjunto. La pura capacidad relacional sin solvencia técnica, estrategia robusta y reconocimiento social de las propuestas no garantiza el éxito de la capacidad de influencia de una compañía para modificar o mejorar el entorno institucional, legislativo o regulatorio.

A modo de conclusión: cooperación interna y trasparencia externa como buenas prácticas
Especialmente en el entorno europeo, se requiere, por tanto, de una coordinación transversal entre distintos departamentos y equipos de la compañía, de forma independiente a la estructura organizativa de la misma (19), y que pasaría por a) establecer y reforzar una estrategia de impacto social (Comunicación, Patient Advocacy y Responsabilidad Social Corporativa); b) garantizar la solvencia técnica en los ámbitos regulatorio y económico (Regulatorio y Acceso al Mercado) y c) conseguir capacidad de influencia en las iniciativas legislativas y regulatorias (Relaciones Corporativas, Institucionales o Gubernamentales).

Aspectos clave de la regulación o legislación que afecta a los medicamentos, incluidas las políticas públicas diseñadas por las autoridades sanitarias, no se establecen sólo por funcionarios al servicio de las directrices políticas de gobiernos y parlamentos, sino también por las actividades de entidades privadas (con objetivos y misiones distintas, pero legítimas). En este sentido, destaca la defensa activa de los procesos de transparencia que en los últimos años ha promocionado la propia industria.
Sólo el entorno de los organismos europeos, por ejemplo, se mueven más de 2.600 grupos de interés privados con más 15.000 profesionales dedicados a esta función. El registro de transparencia de las instituciones de la UE, el Libro Blanco de la Gobernanza Europea y la posterior Comunicación elaborada por la Comisión para su cumplimiento, así como el Libro Verde sobre la iniciativa de Transparencia Europea, elaborado por la Comisión, supone un acuerdo internacional, que define las actividades de defensa de intereses o “lobbying” como una parte legítima del sistema democrático y lo enmarca conceptualmente estableciendo su ámbito de extensión.

Cooperación interna, legitimidad social y transparencia determinan, por tanto, los ejes básicos de la capacidad efectiva de influencia de la industria farmacéutica.

CITAS Y REFERENCIAS
(1) https://efpia.eu/publications/downloads/efpia/2018-the-pharmaceutical-industry-in-figures/ (31/08/21).
(2) Medicines reimbursement policies in Europe. OMS, 2018.
(3) El sistema europeo de regulación de medicamentos. Un enfoque uniforme para la regulación de los medicamentos en toda la Unión Europea. EMA, 2016.
(4) https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/TXT/?uri=celex:31989L0105 (30/08/21).
(5) Transparency Register, EFPIA, http://ec.europa.eu/transparencyregister/public/consultation/displaylobbyist.do?id=38526121292-88 (31/08/21).
(6) https://www.erswhitebook.org/chapters/patient-organisations-and-the-european-lung-foundation/the-role-of-patient-organisations/ (31/08/21)
(7) https://www.imi.europa.eu/news-eventspress-releases/imi-boost-patient-involvement-its-activities (30/08/21).
(8) www.patientpartner-europe.eu (30/08/21).
(9) https://www.eu-patient.eu/globalassets/projects/valueplus/doc_epf_handbook.pdf (31/08/21).
(10) https://www.ema.europa.eu/en/partners-networks/patients-consumers/getting-involved (31/08/21).
(11) https://www.avenga.com/magazine/pharmaceutical-industry-trends/ (31/08/21)
(12) https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/global-medicines-use-in-2020#:~:text=The%20volume%20of%20medicines%20used,representing%20significant%20increases%20from%202015.&text=Global%20spending%20on%20medicines%20will,in%20the%20prior%205%20years. (31/08/21).
(13) 2016 PharmaVOICE 100 honoree
(14) https://media-publications.bcg.com/Future-of-Work.pdf (31/08/21)
(15) New game, new rules: Pathways for better and affordable medicines in Europe, by Yannis Natsis, June 2017, EPHA, https://epha.org/new-game-new-rules-pathways-for-better-and-affordable-medicines-in-europe/ (31/08/21) .
(16) US Pharma’s Financialized Business Model, Institute of New Economic Thinking, Working Paper No. 60; Lazonick W, Hopkins M, Jacobson K, Sakinç ME, Tulum O., https://www.ineteconomics.org/uploads/papers/WP_60-Lazonick-et-al-US-Pharma-Business-Model.pdf (31/08/21).
(17) The people’s prescription: Re-imagining health innovation to deliver public value, IIPP Policy Report, 2018-10. London: IIPP, Global Justice Now, Just Treatment, STOPAIDS. Available at: https://www.ucl.ac.uk/bartlett/public-purpose/wp2018-10 (31/08/21). UCL Institute for Innovation and Public Purpose (2018).
(18) https://doi.org/10.3389/fphar.2017.00384 (31/08/21).
(19) Relaciones Corporativas: La revolución pendiente en el sector. David Elvira, 2015. http://www.pmfarma.es/articulos/1868-relaciones-corporativas-la-revolucion-pendiente-en-el-sector.html (31/08/21).
(20) http://www.europeanpublicaffairs.eu/why-public-affairs-does-not-equal-lobbying/ (31/08/21).
(21) http://www.europeanpublicaffairs.eu/legitimacy-in-lobbying-interest-representation-vs-own-interest-representation/ (31/08/21).