ARTHEx Biotech es una spin-off de la Universidad de Valencia dedicada al desarrollo de fármacos basados en RNA de interferencia para el tratamiento de enfermedades raras como la distrofia miotónica tipo 1, una enfermedad neuromuscular que afecta a 1 de cada 8.000 personas.
Su objetivo es reducir la expresión de un microRNA (miRNA) en los músculos de los pacientes. Para lograrlo, emplean un RNA complementario que se une específicamente y lo bloquea. En concreto, su primer candidato, ATX-01, es un inhibidor del microRNA miR-23b. “Hemos mejorado mucho el delivery, conjugando nuestra molécula con un ácido graso y proponiendo una nueva diana molecular, y eso nos ha servido para tener un tratamiento con mejor eficacia respecto a las primeras pruebas”, añade Beatriz Llamusí, cofundadora y CSO de la compañía. La administración del tratamiento es por vía intravenosa, lo que permite asegurar su eficacia en las fases iniciales del ensayo clínico.
ARTHEx ha recibido el reconocimiento de la FDA con la designación de medicamento huérfano, y más recientemente, la de medicamento pediátrico raro. Estas suponen una serie de ventajas estratégicas: desde una interacción más frecuente y ágil con las agencias regulatorias hasta costes reducidos y extensiones de exclusividad comercial una vez aprobado el fármaco.
Aunque sus competidores más cercanos son grandes compañías estadounidenses, la mayoría con un market cap superior a 500 millones de dólares, ARTHEx destaca por ser la única que está reclutando pacientes activamente tanto en Estados Unidos como en Europa.
En 2019, recibió su primer term sheet de una firma de capital riesgo. Hasta entonces, el proyecto había sobrevivido gracias al programa CaixaImpulse. Con la llegada de los primeros fondos, ARTHEx pudo constituirse, incorporar equipo y disponer de su propio laboratorio. Uno de sus hitos tempranos fue seleccionar el candidato terapéutico con el que avanzarían hacia fases regulatorias.
Desde entonces, ARTHEx ha obtenido financiación de diversa procedencia, incluyendo apoyo europeo a través del EIC Accelerator. Actualmente, la compañía continúa en búsqueda activa de capital para alcanzar el mercado en 2030.
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