Múltiples han sido las medidas de racionalización del gasto farmacéutico: reducción de precios de forma unilateral, pérdida acelerada de patentes, incremento de la tasa de penetración del genérico, etc. Y, en general, no han supuesto un impacto directo en los ciudadanos, salvo el retraso en el acceso a la innovación.

En los últimos tiempos se ha producido un incremento del lanzamiento de fármacos de alto impacto económico para los sistemas de salud que, aunque han cumplido los requerimientos de autorización de las agencias regulatorias, generaban incertidumbre sobre los resultados de la práctica clínica real. Esto   ha hecho que se hayan buscado esquemas de regulación del precio de los medicamentos que aporten un mayor equilibrio entre el precio que paga la Sanidad Pública de los distintos países y el valor real del medicamento que se está adquiriendo. Al modelo tradicional que asigna un precio fijo a un medicamento se suman en algunos países los llamados IMP (Innovative Model Pricing), en los cuales el precio varía en función de su valor terapéutico (añadido), de la variación de su efectividad o de su razón coste-efectividad en dependencia de las indicaciones o de los subgrupos de pacientes a tratar.

Europa concentra la mayoría de los modelos innovadores de precios, a pesar de que el primer contrato que vincula la financiación a los resultados surgió en Canadá en 1993 para una enfermedad rara (Enfermedad de Gaucher). Después ha habido un desarrollo desigual de este tipo de modelos en el mundo. En la actualidad destacan Reino Unido, como país de referencia en la aplicación de modelos innovadores de financiación de fármacos, e Italia, con diversos acuerdos innovadores de precios en marcha en su sistema de salud muy focalizados al ámbito de la oncología. Otros países con ejemplos relevantes de fármacos en modelos innovadores de precios son Estados Unidos, Australia y Suecia. En España, en el último año, se ha impulsado un elevado número de modelos, sobre todo desde el gobierno central.

Aunque este tipo de modelos se suelen aplicar a una serie muy limitada de áreas terapéuticas, en KPMG hemos identificado hasta 17 de ellas con algún modelo diseñado e implementado a nivel internacional. Oncología es el área estrella, con cerca de un 50% de los modelos a nivel mundial. Psiquiatría/Neurología, Reumatología/Inmunología y Endocrinología suponen alrededor de un 7-8% del total cada una. En general, son modelos aplicados a medicamentos que tratan patologías raras, graves y/o crónicas o necesidades clínicas no cubiertas. Además, suelen ser tratamientos que aprobados de forma acelerada por las autoridades competentes, por lo que generan cierta incertidumbre en la respuesta clínica real sobre la obtenida en los ensayos clínicos. Otra característica importante es que en muchos de ellos el impacto presupuestario para el pagador es muy relevante.

El equilibrio que se está buscando por los diferentes agentes con el fin de mantener la mejora de los resultados en salud de la población en un entorno económicamente sostenible no solo puede basarse en el establecimiento de mecanismos de financiación más eficientes entre el pagador y el laboratorio en la incorporación de la innovación, sino que debe ser acompañado por herramientas de evaluación que permitan valorar el resultado real de los IMP puestos en marcha. Hasta ahora en España nos hemos encontrado con múltiples barreras a la hora de poner en marcha los IMP:

• Modelo de retribución no equilibrado: prácticamente todos los modelos analizados establecen una política de retribución basada en penalizaciones. A partir de un precio determinado, se acuerdan determinados descuentos o reingresos por parte de la farmacéutica si no se alcanzan los objetivos comprometidos. Se trata de un modelo “desigual” donde se “penaliza por incumplir”, en lugar de “bonificar por cumplir”. Sería muy positivo evolucionar, por tanto, hacia un modelo alternativo y más equilibrado, en el que a partir de un precio determinado se acuerden incrementos o bonificaciones a los ingresos si se alcanzan o sobrepasan los resultados esperados.

• Disparidad entre los resultados esperados y los finalmente alcanzados: la mayoría de las críticas que se recogen contra los modelos innovadores de precios hacen alusión a las elevadas diferencias observadas entre los resultados alcanzados en los ensayos clínicos y los resultados finalmente alcanzados.

• Medición de resultados imprecisa, ineficaz y costosa: derivado de la ausencia de indicadores fiables, objetivos y medibles de manera efectiva, que garanticen el control del desarrollo del modelo, y de sistemas de medición ineficaces, que no permiten monitorizar los tratamientos de los pacientes de forma ágil, y suponen una carga de trabajo administrativo adicional para el seguimiento del modelo.

En España la monitorización de este tipo de acuerdos se está realizando de una manera puntual y poco sistematizada, ya que por un lado generan procesos administrativos y financieros poco habituales para la Administración y además surgen limitaciones desde el punto de vista de la confidencialidad y la protección de datos de los pacientes. Sin embargo, hay consenso en el sector respecto a la necesidad de poner en marcha un registro estatal o autonómico que posibilite el correcto acceso al tratamiento por parte de los pacientes y el seguimiento económico y de resultados de los IMP para las innovaciones terapéuticas. Este registro se configura como la clave de bóveda que va a soportar la generalización en el desarrollo de este tipo de acuerdos; es decir, facilitará  la rápida aprobación e incorporación de la innovación terapéutica y posibilitará la generación de un conocimiento que permita una mejor y más adaptada toma de decisiones en relación a la fijación de precios y financiación de la innovación terapéutica por parte de la Administración Sanitaria. De hecho, mostrará de una manera fehaciente el impacto de un fármaco en condiciones de práctica clínica real, y no solo en las condiciones controladas o limitadas en las que se desarrollan en muchos casos los ensayos clínicos.

Este registro debe tener unas características muy concretas: ser claro y participativo; basarse en una metodología robusta y consensuada entre los agentes que intervienen en el IMP; riguroso, al basarse en unas fuentes de información fiables que imposibiliten la generación de incertidumbres respecto a los datos utilizados; trasparente y accesible en su información para los agentes públicos y privados, pero adecuándose a la legislación de protección de datos personales que afecta al ámbito de la salud.

Asimismo, debe dar respuesta a una serie de necesidades muy concretas de los IMP, como asegurar la equidad en el acceso a los tratamientos por parte de los pacientes o reducir la variabilidad y la heterogeneidad en su aplicación. Adicionalmente, debe permitir el seguimiento en todo momento de la situación del IMP, tanto desde el punto de vista del número de pacientes que han accedido al tratamiento o que se están tratando como las características de los mismos y el impacto y los resultados del tratamiento. Será la base, por tanto, de la realización de estudios de datos reales sobre la práctica clínica, determinando el impacto de un nuevo fármaco en los pacientes, en los costes de abordaje de la patología y en la mejora de la eficiencia respecto a los estándares de tratamiento previos a la introducción del nuevo fármaco. Además es importante que sea fiable, comparable y evite y limite la necesidad de otros mecanismos de evaluación o de duplicidades en la misma. En resumen, debe ser un mecanismo que asegure un adecuado análisis del valor terapéutico incremental de la innovación y del coste-eficiencia de la misma.

La importancia de este tipo de registros de cara a disponer de mecanismos de acceso a la innovación terapéutica es clara. Y ello independientemente de las dificultades de su puesta en marcha, sea por las limitaciones de los sistemas de información actuales (ya que en muchos casos los datos que recogen de manera rutinaria no incluyen el detalle necesario para monitorizar los IMP) o por el impacto en los profesionales (ya que hace necesario un mayor tiempo de dedicación para justificar el tratamiento y detallar de una manera más concreta las características del paciente, su evolución y su respuesta al tratamiento).

Los IMP no son el futuro en el acceso a la innovación, son ya una realidad a nivel mundial, incluida España. Por ello, tanto la Administración como los agentes privados que participan en estos modelos tienen que tener como prioridad la puesta en marcha de los sistemas de registros que faciliten la operativa y el seguimiento de los IMP.