En noviembre leíamos el titular “Sanidad explorará solapar procesos y otorgar precios provisionales para acelerar el acceso a las innovaciones”. Nos surgieron algunas preguntas:

* ¿Podemos salirnos de la línea recta? ¿Podemos trabajar en paralelo?
* ¿Debemos esperar a tener certidumbres completas antes de tomar decisiones?
* ¿Cómo podemos maximizar el uso de toda la información que generan los pacientes?

Desde el optimismo, pensamos: ¡Las cosas van a cambiar!

Muchas preguntas, algunas propuestas de solución
Para poder utilizar un medicamento en los centros sanitarios del Sistema Nacional de Salud (SNS) es necesario que, en primer lugar, el medicamento haya sido autorizado para su comercialización y, en segundo lugar, que sea incluido en la prestación farmacéutica del SNS gracias a la fijación de precio y reembolso.

El actual proceso de evaluación es estrictamente necesario, pero también se ha de trabajar por su optimización y por conseguir acercar los medicamentos a aquellos pacientes que los necesitan de una forma más ágil. Las cifras indican que existen claras diferencias de tiempos entre los diferentes países de la UE, España es la que más tiempo demora.

Fuente de elaboración propia

Viendo las cifras, parece razonable revisar los mecanismos de aprobación y acceso a nivel nacional para eliminar posibles trabas burocráticas y trámites administrativos innecesarios y para establecer procesos de trabajo complementarios que discurran en paralelo.

El gran reto es no duplicar trabajo y conseguir evaluar todos los fármacos de forma ágil y transparente. Con este fin en 2020, se constituye la Red de Evaluación de Medicamentos del SNS (REvalMed) que ha puesto en marcha un “Procedimiento normalizado de trabajo de evaluación clínica, evaluación económica y posicionamiento terapéutico para la redacción de informes de posicionamiento terapéutico de medicamentos en el Sistema Nacional de Salud” con el objetivo de agilizar el proceso de evaluación y estudio de financiación y fijación de precio de los medicamentos que se estima van a aportar más valor en el SNS.

Aún es pronto para valorar si la PNT de evaluación de REvalMed está funcionando en la dirección deseada, pero la voluntad de optimización está presente.

Decisiones flexibles
La toma de decisiones en base a datos provisionales es una realidad. Se trata de decisiones provisionales que, con el tiempo y a medida que se vayan resolviendo las incertidumbres, se van ajustando.

El número de autorizaciones condicionales, aun siendo minoritario, ha aumentado exponencialmente los últimos años. La EMA apoya estas decisiones cuando cuenta con suficiente información y tiene en cuenta que la relación beneficio/riesgo sea positiva, que el solicitante esté en disposición de proporcionar datos completos de ensayos clínicos, que se trate de una necesidad médica no cubierta y que el beneficio para la salud pública supere los riesgos. En ocasiones, es mejor gestionar la incertidumbre que esperar.

Las autorizaciones condicionales se reevalúan anualmente y están sujetas al cumplimiento de obligaciones específicas por parte del titular del fármaco (presentación de resultados de ensayos clínicos en marcha, estudios de seguridad, registros…). Cuando se considera que los datos están completos y son favorables, el organismo evaluador puede emitir una autorización completa.

Igualmente, en temas de financiación y precio, se podría plantear un sistema de precios provisionales y ajustables en el tiempo de acuerdo a la disponibilidad de resultados clínicos o establecer un sistema de precios por indicación, de acuerdo al valor aportado por el fármaco en cada contexto clínico.

La implicación de los pacientes
Los pacientes son expertos en su enfermedad y, en última instancia, los usuarios finales de los medicamentos, vaya esto por delante.

Como parte legítimamente interesada, una mayor involucración de los pacientes en los procesos de evaluación es necesaria y positiva. En los últimos años, su papel en el proceso de investigación y desarrollo de fármacos ha ganado protagonismo, sin embargo, en el proceso de financiación es todavía muy limitado. A menudo, se ha cuestionado su implicación amparándonos en un supuesto conflicto de intereses. No obstante, poder recoger su punto de vista en relación a aspectos como la valoración de la carga de la enfermedad es especialmente crítico.

Posibles vías de implicación de los pacientes, a través de:

1.- Datos de Real World Evidence (RWE) incorporando en las decisiones los datos generados en práctica clínica real. Según la EMA un 40% nuevas solicitudes de comercialización entre 2018-2019 ya incluían estudios de RWE¹.  

2.- Resultados de PROM (patient reported outcomes measures) y PREM (patient reported experience measures), entendidos como cualquier resultado evaluado directamente por el pacientey basado en su percepción de la enfermedad y del tratamiento, son de alta utilidad.

La inclusión de PROM y PREM en el contexto de investigación clínica, complementa la valoración tradicional de la eficacia y la seguridad con una valoración realizada por el paciente evaluando si los tratamientos generan una diferencia en la salud percibida, la calidad de vida del paciente y su experiencia, entre otros. La información procedente de PROM y PREM es de gran valor y debería ser incorporada de forma sistemática en las evaluaciones a realizar por las agencias reguladoras y decisores como información complementaria a la hora de emitir un informe favorable o no sobre los fármacos disponibles y a la hora de hacer reevaluaciones.

3.- Y, por último, la incorporación de la perspectiva de los pacientes en la fase de consulta de los informes de posicionamiento terapéutico (IPT). El proceso actual incorpora a todas las asociaciones de pacientes que comuniquen su interés en participar y se realiza en paralelo a las consultas con sociedades científicas profesionales y al propio titular del medicamento.  La voz de los pacientes debería ir más allá de la recogida de opinión y tener una consideración real en la toma de decisiones, siempre desde transparencia.

Desde Adelphi Targis también  trabajamos por el cambio
Desde Adelphi Targis, entre otras, podemos trabajar en la involucración del paciente en el proceso de decisiones relativas a la aprobación y financiación de nuevos medicamentos.

Para ello es fundamental capturar su punto de vista de forma transparente y con metodologías que ofrezcan una interlocución ágil entre evaluadores y pagadores y los pacientes.

Algunos ejemplos:
* Estudios observacionales (ad hoc), Estudios de real world evidence (sobre BBDD existentes), Estudios epidemiológicos, Estudios Delphi…
* Desarrollo y validación psicométrica y lingüística de instrumentos para medir PRO.
* Estudios de preferencias (discrete choice y análisis de medidas conjuntas).
* Análisis de big data basados en inteligencia artificial (clustering, predicción y trayectorias de pacientes).
* Análisis de decisión multicriterio (MCDA), a través de métodos analíticos y del trabajo conjunto de decisores y agentes clave, permite alcanzar conclusiones sistemáticas y ponderadas.

Sin descuidar metodologías más cualitativas como entrevistas cognitivas, focus groups, estudios etnográficos…

Todos con utilidad para establecer el valor de los fármacos y dar soporte en la toma de decisiones.

Siguiendo con el optimismo inicial, en un futuro muy próximo, a través del esfuerzo combinado de industria farmacéutica, investigadores, profesionales sanitarios, autoridades y pacientes vamos a conseguir un acceso rápido, racional y equitativo a los nuevos medicamentos.

Este año, aprobamos la asignatura.

1 - Flynn R et al. Cin Phar Ther. 2021: 111:1. 2. Annual Report 2021 (EMA). The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2021. 3. Eicher HG et al. Cin Phar Ther. 2012: 91:3.