En investigación, es importante saber para qué y para quién/es servirá la pregunta a la que vamos a responder. En la medida en la que seamos capaces de incorporar la voz del paciente (PRO” o resultados reportados por el paciente; Patient Reported Outcomes, en inglés) a la respuesta de una determinada pregunta de investigación, más nos acercaremos a lo que llamamos “medicina centrada en el paciente” y así construir una “medicina basada en el valor”.

Tradicionalmente, la investigación clínica se realiza a través del Ensayo Clínico o de Estudios Observaciones con las múltiples variantes que se pueden encontrar en función del tipo de objetivo que se plantea. De un tiempo a esta parte, está cobrando cada vez más importancia, incluso se está expandiendo, la evaluación de otros aspectos que anteriormente no estaban en el punto de mira de los investigadores. Se está evolucionando hacia una medicina mucho más centrada en el paciente, poniendo el foco no sólo en la prevención de las enfermedades sino también, y es el objeto del presente artículo de opinión, en el uso de medidas de evaluación de resultados y experiencias informadas por el paciente, lo que llamamos comúnmente, los PROMs y PREMs en la investigación clínica.

Los PROMs, o Patient Reported Outcome Measures, vienen definidos por la FDA como “cualquier informe del estado de salud de un paciente que proviene directamente del paciente, sin interpretación de la respuesta por parte de un médico o cualquier otra persona”¹.

Como decíamos, los resultados auto-percibidos por los pacientes se han ido incorporando cada vez con mayor asiduidad a la investigación clínica tradicional ya que aportan una información de gran valor. Y parece haber un consenso generalizado en cuanto a que estos datos se convertirán en los años venideros en un pilar para la toma de decisiones sobre nuevos tratamientos, la calidad de las nuevas tecnologías sanitarias, como el uso de cuestionarios electrónicos, la telemedicina o herramientas que incorporan la inteligencia artificial, así como la calidad percibida por el paciente en cuanto a atención sanitaria se refiere. Y es que el estudio de los PROMs ha sufrido en los últimos años un avance muy destacado, contando hoy en día con numerosas herramientas válidas y de probada eficacia; por lo que su integración en la investigación clínica es cada vez más sencilla.

Es importante recordar que la pandemia COVID-19 nos planteó un tremendo reto a la hora de plantearnos la investigación y atención sanitaria no sólo para que sea rápida en aportar respuestas sino también de alto nivel. Incorporar PROMs en la actualidad es necesario y para ello, es importante saber qué PROM ideal debería incluir conceptos clínicos importantes que definieran la condición de la población a estudiar, evaluaran el impacto en el día a día y reflejaran la experiencia de quienes padecen dicha condición².

Pese a lo que pueda parecer, los PROMs no son un concepto nuevo, una moda entre los investigadores de nuestros sistemas sanitarios. Este concepto ya se manejaba cuando apareció la “Escala de funcionalidad de Karnofsky”, publicada en 1948. Si bien es cierto, los resultados obtenidos utilizando estas escalas se limitaron a estudiar actividades de la vida diaria de los pacientes y al uso de escalas de un único ítem respecto a la capacidad funcional del paciente³.

Para muestra, un botón. En un análisis sencillo en Pubmed, utilizando como palabras clave “patient reported outcom measures” mostró un total de 18.749 resultados tan sólo desde 2020 hasta el día de hoy.  En una búsqueda más dirigida, con los términos [PROM and PREM and clinical research], también se observó una dramática tendencia creciente de publicaciones en los últimos 5 años (búsqueda realizada el 23 de octubre de 2023).

Hoy en día, los PROMs son una fuente de información de resultados en salud, una herramienta inestimable para el desarrollo de futuros programas de calidad asistencial y humanización de los sistemas sanitarios. Su utilidad es cada vez más reconocida, y su desarrollo tanto en número como en calidad, ha hecho que los PROMs tengan un gran uso en la investigación orientada hacia las organizaciones sanitarias, ya sean nacionales o regionales. El resultado de estas investigaciones siempre será un dato agregado que podría dar orientación o incluso respuesta a una necesidad no cubierta representativa de una población en concreto. En este caso, se deja atrás la información de un paciente aislado para tener la información de la población general demandante de los servicios sanitarios⁴.

Por tanto, su aparición no sólo responde a la utilidad de los datos para una posterior toma de decisiones, sino que también responde a una nueva forma de enfocar el servicio que los sistemas sanitarios deben dar a sus pacientes, lo cual afecta de forma directa a cómo se diseñen o se elijan las preguntas que la investigación clínica debe responder.

De hecho, la investigación clínica de la actualidad va un paso más allá, sin limitarse a descubrir si una determinada molécula puede ser efectiva para el tratamiento de una patología. Ahora también se interesa por responder a preguntas como: ¿utilizando estos fármacos estoy teniendo resultados relevantes en salud? ¿cómo de satisfechos están mis pacientes con los tratamientos que reciben? ¿cómo impacta en su día a día la atención sanitaria que recibe este paciente? El objetivo final es mejorar la atención del paciente por el impacto que las decisiones del sistema puedan tener en su día a día y en el sistema global.  

Por tanto, para dar respuesta a estas y otras preguntas similares, el enfoque de la investigación clínica debe incorporar la voz del paciente y del sistema sanitario. El cruce de datos de la investigación clínica tradicional, los aportados por los propios pacientes y los que provengan del propio sistema sanitario, a través del uso PROMs y PREMs, permitirán tener una visión mucho más detallada y enriquecida de todo el proceso. Se podrán tomar decisiones sobre qué impacta más en la salud del paciente (incluyendo productos, tecnologías sanitarias y procedimientos), y conocer dónde están las áreas de mejora del sistema adentrándonos en lo que hoy en día se conoce como “salud basada en el valor” o “Value-based Healthcare”.

Bibliografía
1. U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration, Center for Drug Evaluation and Research (CDER), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Center for Devices and Radiological Health (CDRH). Guidance for Industry. Patient-reported outcome measures: use in medical product development to support label claims. December 2009. Disponible en: https://www.fda.gov/downloads/drugs/guidances/ucm193282.pdf [consultado 19 de octubre de 2023]

2. Sivan M, Rocha Lawrence R, O'Brien P. Digital Patient Reported Outcome Measures Platform for Post-COVID-19 Condition and Other Long-Term Conditions: User-Centered Development and Technical Description. JMIR Hum Factors. 2023;10:e48632. Published 2023 Oct 20. doi:10.2196/48632

3. Karnofsky DA, Abelmann WH, Craver LF, Burchenal JH. The use of the nitrogen mustards in the palliative treatment of carcinoma - With particular reference to bronchogenic carcinoma. Cancer. 1948;1:634-56

4. Terwee CB, Jansma EP, Riphagen II, de Vet HC. Development of a methodological PubMed search filter for finding studies on measurement properties of measurement instruments. Qual Life Res. 2009;18(8):1115-1123. doi:10.1007/s11136-009-9528-5