La nueva generación de vectores de transferencia (delivery) de terapia genética que todavía han dedescubrirse, proporcionarán una terapia genética con la muy necesaria oportunidad de centrar y revolucionar la industria farmacéutica. La comercialización está siendo posible cada vez más con un aumento del número y un mayor éxito an los ensayos ol,n.cos junto oorl a1 establecimiento de apropiados procedimientos reguladores por parte de los organismos oficiales.

Basándose en las fases actuales de desarrollo, se predice que las terapias genéticas se pondrán de moda y que el primer producto comercial ya podrá verse en el año 2000. Lo más probable es que la primera terapia genética se destine al tratamiento del cáncer, especialmente el cáncer de cerebro. Actualmente hay una terapia genética en los experimentos clínicos de Fase III, relacionada con el tratamiento del glioblastoma multiforme, que está siendo desarrollada por Genetic Therapy Inc. y Novartis.

Dentro del periodo de predicción, pueden lanzarse al mercado otros productos contra el cáncer, el más notable de ellos es el relacionado con el melanoma maligno. La primera terapia genética de las enfermedades víricas será sin duda la que sirva para el tratamiento del HIV y del SIDA, y ésta podrá aparecer, lo más pronto en el mercado el año 2001. En el mejor de los casos, la terapia para la fibrosis quística será de entre todas las enfermedades genéticas la primera candidata para la comercialización. Según un el estudio estratégico 3415-S realizado por Frost & Sullivan, está previsto que el mercado europeo de la terapia genética supere el nivel de ventas en más de 2.420 millones de dólares para el año 2003.

En la actualidad, el principal centro de atención de la terapia genética es la tecnología de transferencia de genes. Las terapias genéticas ex-vivo que transfieren genes con vectores víricos están actualmente muy avanzadas en los experimentos clínicos y cuentan tras de sí con una rica experiencia y grandes éxitos.

En las circunstancias de amenaza inmediata para la vida tales como los cánceres en fase avanzada o los tumores cerebrales y el HIV y el SIDA, para los que actualmente no existen tratamientos eficaces, estos enfoques son satisfactorios. Sin embargo, llevan consigo consecuencias de precio y seguridad.

Por consiguiente, en otros campos quizá con mercados potenciales más amplios, o para situaciones crónicas, esos tratamientos serán rápidamente desplazados por las técnicas in-vivo, especialmente por los tratamientos en los que se utilizan sistemas no víricos. Los vectores no víricos están todavía bastante lejos de alcanzar la misma eficacia que los víricos, y es probable que los vectores víricos sean todavía requeridos para algunas aplicaciones como lo serán las técnicas ex-vivo.

Las principales tendencias tecnológicas han estado desplazando el acento desde las terapias genéticas ex-vivo a las terapias genéticas in-vivo. Esto se ha producido conjuntamente con el rápido aumento de los participantes en el mercado potencial.

Las primeras empresas que entraron en la industria de la terapia genética suelen ser las que tienen programas más extensos de terapia genética in vivo o por lo menos un cierto interés en esta tecnología. Las empresas de creación más reciente han utilizado los descubrimientos realizados por las empresas precursoras, combinados con sus propias tecnologías originales para promover el desarrollo de la terapia genética in-vivo.

Dan Walker, Analista de Investigación de Frost & Sullivan, informa: "Un desplazamiento similar está empezando a producirse en lo que concierne al empleo de vectores de transferencia vírica y no vírica. En los programas iniciales de terapia genética se utilizaron los vectores retrovíricos y los adenovirus. Éstos todavía destacan ya que suponen una gran proporción de entre los más avanzados tratamientos en situación clínica. Sin embargo, desde los descubrimientos realizados en las tecnologías no víricas y las consecuencias para la seguridad que rodean el uso de los virus, se espera que finalmente el mercado estará compuesto predominantemente de terapias no víricas".

El estudio de Frost & Sullivan continúa así "La principal ventaja de la sustitución de las proteínas sobre la terapia genética es que se ha convertido en un tratamiento confirmado para las afecciones tales como la fibrosis quística y la enfermedad de Gaucher. Además, debido a que la primera terapia genética para una enfermedad genética no se espera por lo menos hasta dentro de cinco o seis años, esto permitirá a las sustituciones de las proteínas aumentar su dominio sobre los pacientes. La aceptación de las terapias genéticas por parte de los pacientes se evaluará caso por caso, según las ventajas de las respectivas terapias".

A medida que la mayor labor en genómica dé por resultado la cosecha de más genes implicados en las enfermedades y sus funciones, las oportunidades comerciales continuarán expandiéndose en toda clase de enfermedades, hasta que todas ellas estén caracterizadas a nivel genético y se haya determinado para todas las aplicaciónes de la terapia genética.

En conclusión, el estudio de Frost & Sullivan señala que las preocupaciones por la seguridad giran fundamentalmente en torno a la estimulación no deseada de la respuesta inmunológica contra el vector, particularmente asociada a la transferencia de virus patógenos in-vivo. Los vectores adenovíricos todavía manifiestan una tendencia a derramar proteínas víricas que activan el sistema inmunológico. Además, todavía existen preocupaciones en torno a la mutagénesis insercional, la tendencia a desarrollar tumores y la integración indiscriminada del material genético.

Si desea recibir más información sobre este estudio puede ponerse en contacto con Claudio Piovesana. claudio_piovesana@frost.com