En medio del panorama post-Brexit, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido ha dado pasos decisivos para crear un entorno de innovación y ofrecer esperanza a los pacientes a través de la implementación del nuevo Procedimiento de Acceso Acelerado a los Medicamentos. Este enfoque, con visión de futuro, sienta las bases para que el marco regulatorio del país se adapte rápidamente a los avances médicos emergentes, impulsando el acceso de los pacientes a tratamientos que salvan vidas y alimentando el optimismo en la industria de la salud, después de algunas luchas significativas de la industria para adaptarse a la nueva regulación del Reino Unido, que había visto su peor momento con la propuesta de salvaguarda de Irlanda del Norte.

Este artículo pretende ser una descripción general rápida de una experiencia personal y reciente con una aplicación ILAP dentro de las nuevas directrices introducidas recientemente por MHRA (1 de enero de 2021) y de consideraciones personales, para los envases de productos aprobados para el mercado del Reino Unido.

Tras la retirada del Reino Unido de la Unión Europea (UE) el 31 de enero de 2020 y el final del período transitorio posterior, el Acuerdo de Retirada entre el Reino Unido y la Unión Europea entró en vigor el 1 de enero de 2021.  El Protocolo de Irlanda del Norte forma parte integrante de ello.  De este modo, se establece una zona reguladora única en la isla de Irlanda, evitando así una frontera física entre Irlanda del Norte («NI») y la República de Irlanda («ROI») mediante la aplicación de la legislación específica de la UE «para» y «en» Irlanda del Norte.

El 9 de junio de 2023, el Gobierno del Reino Unido publicó nuevas orientaciones relativas a la aplicación práctica del Marco de Windsor (acordado entre el Reino Unido y la UE el 27 de febrero de 2023).  Esta guía general contiene más detalles de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios ("MHRA") sobre la implementación y el funcionamiento de las normas de etiquetado de medicamentos en virtud del Marco (la "Guía de la MHRA").

Envase de los medicamentos aprobados en todo el Reino Unido
La Guía de la MHRA aclara que los medicamentos destinados al mercado del Reino Unido (incluida la NI) deben: (i) estar autorizados por la MHRA; y (ii) llevar una etiqueta clara de "solo en el Reino Unido", que puede colocarse en cualquier lugar del paquete.  La etiqueta debe cumplir con la guía de etiquetado de la MHRA.

El nuevo requisito de etiquetado significa que todos los medicamentos comercializados en el mercado interior del Reino Unido tendrán el mismo empaque y etiquetado y podrán circular libremente entre GB y NI.

Además, la MHRA confirmó que los envases de medicamentos "solo para el Reino Unido" no tendrán que cumplir con la Directiva 2011/62/UE sobre medicamentos falsificados de la UE y llevar códigos de barras bidimensionales y números de serialización.  No obstante, la MHRA "esperará que los dispositivos anti-manipulación permanezcan en todos los envase de los medicamentos".

Cronogramas de la nueva guía
La Guía de la MHRA confirma que las nuevas medidas entrarán en vigor a partir del 1 de enero de 2025.  Esto es coherente con el Reglamento (UE) 2023/1182, que excluye los medicamentos destinados al mercado interior del Reino Unido, concretamente a las NI, de las normas farmacéuticas de la UE.  Con el fin de establecer un plazo único para los nuevos requisitos del envasado para el mercado del Reino Unido, la MHRA seguirá permitiendo a los fabricantes suministrar medicamentos en envases heredados de la UE hasta el 31 de diciembre de 2024. Esto supone una prórroga adicional de un año de la fecha límite anterior del 31 de diciembre de 2023, que exigía que los medicamentos para GB se presentaran en envases compatibles con GB.

En enero de 2021, la MHRA puso en marcha la Vía Innovadora de Concesión de Licencias y Acceso (ILAP, por sus siglas en inglés) con el objetivo de acelerar el tiempo de comercialización de nuevos compuestos, así como es para el procedimiento PRIME en EU, facilitando así el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos.

La estadística del número de solicitudes presentadas en los últimos 2 años desde el sitio web de la MHRA proporciona 108 pasaportes otorgados en un total de 164 solicitudes recibidas.

Estos pasaportes incluyen nuevas entidades químicas, medicamentos biológicos, nuevas indicaciones y medicamentos reutilizados.

El proceso ILAP tiene dos pasos: El primer paso permite el espónsor  obtener el "pasaporte".  Los espónsor deben tener acceso al sistema de la  MHRA para completar el formulario en línea, es posible que desee volver a crear una copia del formulario en línea para compartirlo con su equipo y recopilar información sobre el contenido, especialmente porque algunas de las secciones tienen números de caracteres restringidos, así como un número limitado de documentos que se pueden cargar para respaldar cada una de las secciones y de los tres criterios tambien.

El número de documentos, especialmente de las literatura científicas, que respaldan su solicitud pueden variar en número y pueden depender de las etapa de su programa en desarrollo; en mi última solicitud, he proporcionado un documento con una lista de referencias disponibles a pedido, ya que mi programa estaba entrando en la etapa de la fase 3. Otro programa en una etapa preclínica podría haber tenido un número diferente de documentos para respaldar la solicitud, por lo que es mejor que planifique con mucha anticipación cómo estructurar sus documentos de respaldo, ya que le ahorrará tiempo y esfuerzo a usted y a su equipo.

El formulario debe proporcionar datos convincentes sobre el producto en desarrollo junto con los aspectos de preclínica, clínica y de CMC, si están disponibles, también se puede presentar una breve descripción de cómo se administra al paciente el producto. La evidencia requerida para que un producto cumpla con los tres criterios dependerá de dónde se encuentre en la vía de desarrollo y puede basarse en datos de preclínicos.

El formulario en línea se centra en proporcionar evidencias de los criterios solicitados para el pasaporte que se enumeran a continuación.

Los datos que respaldan cada criterio deben centrarse en la población del Reino Unido cuando sea posible y en los detalles de cómo cada uno de los elementos de su producto cumple con esos criterios.

Criterio 1: Detalles de la afección, paciente o área de salud pública
- La afección es potencialmente mortal o gravemente debilitante.
- Existe una necesidad significativa de salud pública o del paciente

Criterio 2: el medicamento cumple uno o varios ámbitos específicos (indíquese cuáles son los aplicables en su solicitud)
Las áreas son:
a) medicamentos innovadores, como un medicamento de terapia avanzada (ATMP) o una nueva entidad química o biológica o una nueva combinación de medicamentos

b) medicamentos que se están desarrollando en una nueva indicación clínicamente significativa para un medicamento aprobado

c) medicamentos para enfermedades raras y/u otras poblaciones especiales como neonatos y niños, ancianos y mujeres embarazadas

d) un desarrollo que se ajuste a los objetivos de las prioridades de salud pública del Reino Unido, como el Director Médico del Departamento de Salud y Asistencia Social (DHSC) o el Acuerdo del Sector de las Ciencias de la Vida (incluidos los de las administraciones descentralizadas, cuando proceda). 

Criterio 3: el medicamento tiene potencial para ofrecer beneficios a los pacientes
Debe proporcionar un resumen de cómo es probable que los pacientes se beneficien de la comercialización del producto o la indicación, incluida la mejora propuesta de eficacia o seguridad, la contribución a la atención al paciente o la calidad de vida, en comparación con las opciones terapéuticas alternativas. Esto debe basarse en la evidencia del solicitante con el producto.

Las afirmaciones pueden estar respaldadas por datos de modelos no clínicos válidos de la afección o, si están justificadas, extrapoladas de otro modelo pertinente.

Dependiendo de la etapa de desarrollo del producto, se pueden proporcionar los datos clínicos disponibles en una población relevante de pacientes. Se recomienda encarecidamente a los solicitantes que incluyan en sus pruebas las opiniones de los pacientes o de las organizaciones de pacientes en torno a los beneficios de un producto, si están disponibles. 

El Pasaporte de Innovación no sustituye a la Designación de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) de la EAMS y puedes solicitar ambas iniciativas.

Se espera que los espónsor presenten datos sobre la indicación principal y deben presentar una solicitud de pasaporte de innovación para cada medicamento por separado (diferentes principios activos). Sin embargo, un único pasaporte puede cubrir múltiples indicaciones para el mismo medicamento (principio activo) en el perfil de desarrollo TDP que es la segunda etapa del ILAP se podrán desarrollar diferentes indicaciones con el ayuda de MHRA.

Una vez enviado el formulario, MHRA le asignará una fecha para discutir su solicitud. MHRA les pedirás que se proporcione una presentación con anticipación y que la misma se cargue en el sistema al menos una semana antes de la reunión. Actualmente, las reuniones de ILAP se llevan a cabo en línea, se asignará un promedio de 90 minutos a la reunión, incluidas las presentaciones del patrocinador y las preguntas y respuestas. Una vez que se le haya otorgado su pasaporte, puede acceder al kit de herramientas.

Más información sobre el kit de herramientas.

A continuación se muestra un ejemplo de cómo puede pensar en el kit de herramientas para que sea de ayuda para su programa de desarrollo.

Debido al alto volumen de solicitudes, los tiempos para este procedimiento y para discutir su solicitud pueden demorarse hasta 6 meses.

La agencia regulatoria MHRA pone su mirada en un futuro de innovación médica y una mejor atención al paciente, el nuevo Procedimiento de Acceso Acelerado a la Medicina ofrece un camino a seguir. Al agilizar los procesos regulatorios, la agencia tiene como objetivo priorizar la seguridad del paciente y, al mismo tiempo, acelerar la disponibilidad de tratamientos innovadores. Con este enfoque, el Reino Unido está listo para convertirse en un centro de progreso médico, atrayendo a investigadores, desarrolladores de medicamentos nuevos. El futuro es brillante, lleno de optimismo y anticipación para un panorama de atención médica que es pionero en soluciones innovadoras para satisfacer las necesidades de los pacientes.